陆琨倩 “我国上市孤儿药130个。按照WHO标准,罕见病种类达6000～8000种,我国的130种孤儿药远远不能满足罕见病治疗需求。”全国人大代表、四川科伦药业董事长刘革新用“极不乐观”来形容我国孤儿药的现状,他认为,我国急需借鉴发达国家的成熟经验,加快罕见病立法,推动孤儿药研发,改善我国罕见病患者的治疗状况。 由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为孤儿药。 关注罕见病长达10年,全国人大代表,安徽大学教授孙兆奇向《第一财经日报》记者坦言,虽然有130种药,但能治愈的孤儿病数量远远低于这个数量,因为有些药治疗的是同一种病,由于进口少,目前很多国内的孤儿病患者面临“国外有药,国内无药”的现状。 孤儿药困境 孤儿药其实是指治理罕见病的药品,由于患者人数太少,所以通常这些药品都会被预计难以收回成本,导致厂家生产的积极性减弱。根据世界卫生组织对罕见病定义,其是指患病人数占人口总数0.65%。～1%。的单种疾病或病变,比如血友病、苯丙酮症、软骨发育不全症、白化症等,此前由于“冰桶挑战”受到关注的冰冻人便是罕见病的一种。孙兆奇估算,目前国内孤儿病患超过2000万人。它们大多数是因遗传缺陷导致的。 不过,“截至目前,中国对罕见病的认定还没有明确的官方标准,更没有关于罕见病的法规。”刘革新表示,除了上市的数量少,在可负担性方面,现阶段我国罕见病患者不得不面对价格昂贵、进入基本药物和医保目录少、报销比例不高等问题。目前美国批准的孤儿药中,纳入我国基本医疗保险药品目录的共有39个,其中3个为甲类药物,可享受全额报销,其余为乙类或省增补,患者还要负担一定比例的费用,约为5%～20%。孙兆奇举例,以上海市为例,2010年出台了罕见病患者基本医疗保障制度,只有12个孤儿病被纳入范围内。 而孤儿病的医治费用不低,以戈谢病患者为例,一个成年患者的药费每年超过200万元,且需要终身用药,很少有戈谢病患者能够自行买药。刘革新表示,这个案例只是我国罕见病患者缺乏孤儿药困境中的冰山一角。 刘革新认为,我国尚无系统完善的鼓励研发孤儿药的政策。本报记者了解到,我国在2009年公布了《新药注册特殊审批管理规定》,对罕见病制定了相应的特殊审批渠道,不过,“国内因为政策、市场等原因,孤儿药研究几乎是空白,相对国外,研究成本非常高,所以基本上依赖进口。”孙兆奇表示。而根据刘革新提供的数据,特殊审批中孤儿药受理的数量很少,2009年、2010年、2011年孤儿药受理量分别为10、16、18个;2012～2014年孤儿药受理量尚未查到。 刘革新认为原因在于,以上法规尚无相关审评程序细则出台,具体落实执行的效果不显著,而在税收抵免、注册审批费免除、市场独占权、单独定价、医保扶持方面则完全没有激励政策,从而导致制药企业研发和生产孤儿药的积极性不高。记者注意到,直到2010年10月,我国第一个罕见病防治协会山东省罕见疾病防治协会才成立。 亟待提速的孤儿药认定 孙兆奇呼吁,设立“罕见病防治法”,在他看来,目前我国存在缺法、缺药、缺关注三大问题,整体上推进得太慢,“现在有些病国外有药,但国内没药,导致一些患者无药可治,这与孤儿药的进口渠道匮乏也有关。”全国人大代表、桂林市工人文化宫副主任向惠玲也注意到这个问题,她认为,既然我国目前还未研究出这类药物,而国外有的话,可降低药物引进标准,通过中外合作方式将药物引入国内。 刘革新建议,我国应该建立孤儿药认定制度,并将这种认定作为孤儿药注册审批的前置程序,获得认定者可享受特殊审批等相应优惠政策;多方联动制定科研激励政策和产业政策引导孤儿药研发;制定孤儿药市场独占、单独定价与税费减免的优惠政策;建立和完善罕见病医疗保障制度。 而根据欧美的经验,优惠政策确实能使这个小众的药品加快发展,比如美国规定对孤儿药在临床研发期享有50%的课税扣除优惠,并可向前延伸3年,向后延伸15年,总税收减免可达临床研究总费用的70%;此外还规定可减免孤儿药注册费用等。 在1984年以前,世界上还没有一种孤儿药,刘革新提供的数据显示,美国1983年批准了《罕见病药物法》之后,新孤儿药的出现呈直线上升趋势。截至2015年2月4日,美国已经有3310种产品被认定为孤儿药,其中483种获批上市,为世界之最。欧盟在1999年罕见病药物法规实施前,仅有8种孤儿药审核通过,但到2012年,已有约1000种孤儿药得到认定,其中70种孤儿药获得上市批准。 孙兆奇认为,国家立法需要一个漫长的过程,为缓解患者的燃眉之急建议对有罕见病防治经验地区经验汇总一下、提炼一条好的制度,在全国范围参考。此前上海市人大代表陈崎也曾提出,建议相关部门要做好“顶层设计”,采取合理措施进一步加强对罕见病患者的帮扶力度,进一步加强对罕见病的治疗方法和治疗药物的研发。
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